יותר ויותר מדברים על האפשרויות המדהימות של ריפוי גנטי. טכניקה צעירה יחסית זו שימשה רופאים פריזאים בנער עם אנמיה חרמשית מולדת. המגזין «New England Journal of Medicine» הודיע על הצלחתם של מומחים.
ההליך בוצע לפני 15 חודשים בנער בן 13 עם אנמיה חרמשית. עקב המחלה הוסר הטחול שלו ושני מפרקי הירך הוחלפו במפרקים מלאכותיים. הוא נאלץ לעבור עירוי דם מדי חודש.
אנמיה חרמשית היא מחלה גנטית. הגן הפגום משנה את צורת כדוריות הדם האדומות (כדוריות הדם האדומות) מעגול למגל, מה שגורם להיצמדותם ולזרימת הדם בדם, גורם לנזק לאיברים ולרקמות הפנימיים ולחמצן. זה גורם לכאב ולמוות בטרם עת, וגם עירויי דם תכופים מצילי חיים נחוצים.
Hôpital Necker Enfants Malades בפריז הסיר את הפגם הגנטי של הילד, תחילה על ידי הרס מוחלט של מח העצם שלו, שם הם מיוצרים. אחר כך הם יצרו אותו מחדש מתאי הגזע של הילד, אך שינו אותם בעבר גנטית במעבדה. הליך זה כלל החדרת הגן הנכון לתוכם בעזרת וירוס. מח העצם התחדש לייצור תאי דם אדומים תקינים.
ראש המחקר, פרופ. פיליפ לבולץ' אמר לחדשות ה-BBC כי הילד, כיום כמעט בן 15, מרגיש טוב ואינו מראה תסמינים של אנמיה חרמשית. הוא אינו חש בתסמינים ואינו זקוק לאשפוז. אבל אין עדיין שאלה של החלמה מלאה. יעילות הטיפול תאושר על ידי מחקרים נוספים ובדיקות על מטופלים אחרים.
ד"ר דבורה גיל מאוניברסיטת אוקספורד משוכנעת שההליך המבוצע על ידי מומחים צרפתים הוא הישג גדול וסיכוי לטיפול יעיל באנמיה חרמשית.